Facilitare la produzione di farmaci contro malattie mortali. La DSC si impegna.

Cosa rende un prodotto un successo sul mercato? Deve risolvere un problema, cioè avere un valore per i clienti. Questo è il lato della domanda. Affinché la domanda sia soddisfatta da una corrispondente offerta da parte delle imprese private, il prodotto deve generare profitto. Tuttavia, può accadere che lo sviluppo, la produzione e la distribuzione del prodotto non siano convenienti. Ad esempio, se i clienti possono pagare poco o niente. Allora il mercato può fallire. Questo fenomeno può essere osservato ripetutamente con le malattie che colpiscono milioni di persone nei paesi più poveri. Il risultato sono milioni di malati e di morti.

È da qui che la DSC vuole partire. Il fallimento sistemico del mercato vuole essere corretto. L'obiettivo non è quello di sostituire l'impegno privato, ma di integrarlo. Il coinvolgimento di privati, statale, scientifico e della società civile viene unito per fornire medicinali a milioni di persone.

La Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi) è un buon esempio di come funziona. Questa ONG con sede a Ginevra ha ricevuto 24 milioni di franchi svizzeri di finanziamenti dalla DSC da quando è stata fondata nel 2013. In questo periodo, DNDi ha sostenuto lo sviluppo di 13 trattamenti per malattie mortali ma trascurate. Il risultato è che milioni di vite sono state salvate.

Il fexinidazolo è uno di questi trattamenti. La ricerca di una nuova cura per la mortale malattia del sonno è iniziata nel 2005, quando il DNDi e l'Istituto svizzero di salute tropicale e pubblica hanno avviato una ricerca completa di sostanze attive contro i parassiti. Hanno deliberatamente setacciato banche dati e archivi alla ricerca di sostanze attive «dimenticate». Ciò ha portato alla riscoperta del fexinidazolo, il cui sviluppo preclinico era stato avviato da Hoechst (ora Sanofi) negli anni '70 ma mai completato. DNDi iniziò un ulteriore sviluppo in collaborazione con Sanofi. I primi studi clinici su soggetti in esame sono iniziati nel 2009 e nel giugno 2019 il fexinidazolo è stato inserito nell'elenco dei farmaci essenziali per bambini e adulti dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

Nel frattempo, più di due milioni di persone sono state testate per la malattia del sonno in tre studi clinici. Gli studi clinici hanno incluso 749 pazienti nella Repubblica Democratica del Congo e nella Repubblica Centrafricana.

Bisogna potersi permettere di essere malati

Una diagnosi di malattia del sonno comportava settimane di ricovero in ospedale con costi considerevoli. A ciò si aggiungeva la perdita di guadagno durante questo periodo. Intere famiglie si trovavano rapidamente in gravi difficoltà. I nuovi medicinali sviluppati non solo sono più facili da somministrare, ma non richiedono più il ricovero in ospedale.

Ma perché è stato fatto tutto questo sforzo? Dopo tutto, il Melarsopol, un farmaco contro la malattia del sonno, è disponibile dal 1949. Sebbene il Melarsopol sia efficace contro la malattia del sonno, ha notevoli effetti collaterali. E nel 5-10% dei casi, gli effetti collaterali sono addirittura fatali. L'eflornitina, disponibile dagli anni '80, è un altro farmaco efficace contro la malattia del sonno. Tuttavia, la commercializzazione in Africa non è finanziariamente sostenibile per le aziende farmaceutiche. Il trasporto e lo stoccaggio del delicato principio attivo sono troppo costosi. Anche la somministrazione è altrettanto costosa. Richiede 14 giorni di ricovero in ospedale e 56 infusioni endovenose. In Europa, tuttavia, il principio attivo è venduto in un prodotto cosmetico per il trattamento della crescita dei capelli nelle donne.

Infine, nel marzo 2020, dopo oltre dieci anni, è stato trattato il primo paziente al di fuori di uno studio clinico nella Repubblica Democratica del Congo. A differenza dei farmaci precedenti, il flexinidazolo può essere assunto dai pazienti per via orale sotto forma di compresse. Inoltre, il trasporto e lo stoccaggio sono relativamente semplici. Ciò significa che anche le regioni più remote possono essere rifornite.

Oggi il compito principale è quello di rendere effettivamente disponibile il fexinidazolo. Insieme all'OMS e con il supporto di Sanofi, DNDi sta portando avanti la formazione e, cosa altrettanto importante, l'aggiornamento delle linee guida nazionali per il trattamento e il monitoraggio farmaceutico in Angola, Repubblica Centrafricana, Repubblica Democratica del Congo, Guinea e Sud Sudan.

Se il progetto avrà successo, potrebbe essere un passo decisivo verso l'eradicazione della malattia mortale.